Ospedale Pediatrico Bambino Gesù: 40 anni da IRCCS

Il 2025 è un anno speciale per l’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, che celebra i 40 anni dal riconoscimento come IRCCS, Istituto di ricovero e cura a carattere scientifico.

Un traguardo importante, che coincide con una riflessione profonda sul valore della scienza al servizio della cura, come ricordato anche da Papa Francesco: «La scienza, e di conseguenza la capacità di cura, si può dire il primo dei compiti che caratterizza oggi il Bambino Gesù».

Celebrando i 40 anni del riconoscimento come Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico, tutto il personale del Bambino Gesù rende omaggio a una storia fatta di scienza, cura e profonda dedizione al bene dei bambini di tutto il mondo. È anche l’occasione per riflettere sul futuro, di fronte alla rivoluzione che l’innovazione sta imprimendo alla ricerca in ambito medico. I successi dell’Ospedale, riconosciuti a livello internazionale, richiedono un impegno continuo nel coniugare eccellenza ed etica. Oggi l’attenzione alle risorse è sempre più importante, quindi occorre investire in tecnologie e persone, restando sempre fedeli alla vocazione pubblica e universale dell’ospedale.

Ne parliamo con il Direttore scientifico del Bambino Gesù, il Professor Andrea Onetti Muda.

Quarant’anni da IRCCS: che cosa rappresentano per l’ospedale?

I 40 anni come Istituto di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico rappresentano una tappa storica, oltre che la conferma di un impegno costante in una ricerca che unisce rigore scientifico e applicazione clinica. La nostra forza è nel dialogo continuo tra laboratorio e corsia: ogni scoperta, ogni innovazione, è pensata per diventare una cura concreta. È un modello integrato che cerca di rispondere nel più breve tempo possibile alle esigenze dei pazienti, specialmente quelli con patologie gravi, rare o addirittura senza diagnosi. Nel solco delle parole di Papa Francesco, continuiamo a coltivare una scienza generosa, capace di mettere le sue conquiste al servizio di tutti, in Italia e nel mondo.

Ci può raccontare qualcosa di quel periodo, dal riconoscimento ai primi successi?

Il 13 maggio 1985 il Ministero della Salute ha riconosciuto al Bambino Gesù lo status di IRCCS, certificando il livello di eccellenza nella ricerca clinica e traslazionale. Una ricerca, in altre parole, in grado di trasferire immediatamente i risultati della ricerca scientifica al letto del paziente. Meno di un anno dopo, nel 1986, l’Ospedale realizzava il primo trapianto di cuore in Italia su un bambino, avviando di fatto l’era della cardiochirurgia pediatrica e, più in generale, l’era della trapiantologia pediatrica.

Mini cuore artificiale

Nel 1992 è stato inaugurato il Centro di assistenza per bambini malati di AIDS. Nel 1993 è la volta del primo trapianto combinato cuore-rene. Due anni dopo è stato eseguito il primo trapianto di polmone, mentre nel 1996 viene realizzato il primo trapianto di rene da donatore vivente. Nel 1997 viene inaugurato il Dipartimento di Emergenza e Accettazione, con attività clinico assistenziale per tutte le urgenze. Sono stati anni di intenso fervore e di grande impegno umano e scientifico.

Da allora, molte tappe hanno segnato il percorso dell’Ospedale. Vuole ripercorrerne qualcuna?

Il Bambino Gesù è il primo ospedale pediatrico sorto in Italia. È stato fondato nel 1869 per volontà della famiglia dei duchi Salviati e prestava cure sanitarie a titolo gratuito, in una Roma in cui la salute era appannaggio dei benestanti. All’inizio c’erano otto posti letto, diventati 32 nel giro di un anno e nel 1907 il centro poteva accogliere già mille piccoli pazienti. Diviene da subito un ospedale aperto ai bambini colpiti da malattie gravi e da catastrofi naturali. Ha accolto piccoli dopo il maremoto di Messina, ben 420 bambini in seguito al terremoto di Avezzano. È rimasto in attività per tutta la durata della Seconda Guerra Mondiale, anche nei momenti più drammatici.

Che cosa ci può raccontare delle vostre numerose attività di ricerca recenti?

Oggi il Bambino Gesù dispone del Modulo interdisciplinare per le terapie avanzate – MITA, dedicato ai trapianti di midollo. Ha un Laboratorio di Robotica e Analisi del Movimento con l’installazione di sistemi informatizzati di analisi del movimento. Nel 2020 è stato eseguito il primo doppio trapianto di fegato al mondo da un unico donatore con l’utilizzo combinato di una macchina di perfusione extracorporea con tecniche all’avanguardia. Presso il Bambino Gesù si cura il neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell’età pediatrica, con terapia genica con cellule CAR T e la terapia genica è impiegata anche per trattare malattie autoimmuni.

La pandemia del 2020 ha rappresentato un ostacolo o un acceleratore alla vostra attività di ricerca e cura?

Il 2020 è stato un anno particolarmente denso di progressi, con il primo trapianto combinato split liver eseguito con l’ausilio di una macchina da perfusione, la scoperta del meccanismo immunologico della sindrome infiammatoria multisistemica correlata al Covid nei bambini. Inoltre è stato realizzato il primo trattamento con terapia genica in Italia per un paziente affetto da talassemia. Nel 2021 viene realizzato il primo trapianto pediatrico al mondo da un donatore positivo al Covid. Nel 2022 il Bambino Gesù inaugura il più grande centro italiano di cure palliative pediatriche e vengono trattati i primi bambini con atresia dell’esofago utilizzando una tecnica innovativa di magneto-anastomosi, che gli ha permesso di evitare l’intervento chirurgico. Nel 2024, per la prima volta a livello mondiale, le terapie geniche trovano impiego per il trattamento delle malattie autoimmuni in età pediatrica, offrendo nuove speranze per condizioni finora prive di trattamento efficace.

Può dirci qualcosa sulle malattie rare e su quelle autoimmuni, in continua crescita, che rappresentano un aspetto importante della vostra attività di ricerca?

Il Bambino Gesù oggi gestisce la più ampia casistica nazionale di malati rari in età pediatrica, il 40,8% sotto i 15 anni e che riconoscono in oltre l’80% dei casi una origine genetica. Negli ultimi 10 anni, sono stati scoperti e descritti nel nostro ospedale oltre 100 nuovi geni malattia, e nel 2024 le analisi genetiche sono state circa 40.000.

Officina Farmaceutica CAR-T

Con più di 1.000 pubblicazioni nell’ultimo anno e un impact factor corretto di circa 5.000 punti, il Bambino Gesù si conferma il primo tra gli IRCCS in ambito pediatrico, grazie anche a uno dei laboratori di ricerca più grandi d’Europa con all’interno un’officina farmaceutica di circa 1.400 mq interamente dedicata alla produzione di terapie avanzate, sia cellulari sia geniche. Proprio da noi, nel 2024, ci sono stati i primi pazienti al mondo in ambito pediatrico con malattie autoimmuni trattati con terapia genica.

Guardando avanti, quali sfide vi attendono?

Le sfide sono numerose, ma il Bambino Gesù ha una visione ben definita per affrontare il futuro. Tra i principali ambiti su cui ci stiamo concentrando c’è la medicina predittiva, con l’obiettivo di intercettare le malattie prima ancora che si manifestino. Stiamo investendo anche nello sviluppo dell’intelligenza artificiale per supportare la diagnosi e personalizzare i percorsi terapeutici. Un altro tema centrale è la salute mentale delle ragazze e dei ragazzi, oggi più che mai al centro delle priorità sanitarie. Infine, stiamo lavorando su nuovi modelli adattativi di trial clinici pediatrici, in sinergia con università e industria, per garantire accessibilità ed efficienza.

Per concludere, vogliamo dire cosa rappresentano davvero questi 40 anni da IRCCS per l’Ospedale, per i pazienti e per il paese?

Questi 40 anni rappresentano una promessa mantenuta: quella di mettere sempre la scienza al servizio della cura, senza mai perdere di vista il lato umano. Per i professionisti è un orgoglio, per le famiglie è una speranza concreta. Per il nostro Paese, il Bambino Gesù IRCCS è un patrimonio di innovazione, conoscenza e umanità che guarda al futuro con la forza di 40 anni di esperienza e risultati.

di Roberta Raviolo

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